درمان هموفيلي با ژن درماني

به گزارش گروه اخبار علمي ايرنا از ساينس، در اين روش از يك پروتئين جهش يافته انساني براي ژن درماني بيماران هموفيلي استفاده مي شود. اين پروتئين FIX يا Padua نام دارد و علايم بيماري را در سه سگ مبتلا به هموفيلي درمان كرده است.

در واقع بيماري به دليل جهش ژني بوجود مي آيد كه مسئول توليد پروتئين انعقادكننده خون است. محققان سال ها به دنبال روشي بودند كه با استفاده از ژن بتوانند هموفيلي را درمان كنند.

در اين روش با تزريق ويروس هاي حامل غير بيماري زا، كدهاي ژنتيكي حامل توالي DNA، براي توليد فاكتورهاي انعقادي، سالم باقي مي مانند و بيماري بهبود مي يابد. در حال حاضر تنها روش درمان بيماري، تزريق وريدي فاكتورهاي انعقادي خون به طور منظم است كه پروسه اي زمانبر و پرهزينه به حساب مي آيد.

هموفيلي به اختلال خونريزي دهنده ژنتيكي گفته مي شود كه در آن خون فرد مبتلا فاقد فاكتور شماره 8 است، يا ميزان فاكتور كافي نيست. فاكتور شماره 8، فاكتور الزامي براي انعقاد خون است. در صورت وجود جراحت يا زخم در بدن بيمار، خونريزي بند نمي آيد و ميزان خونريزي باتوجه به شدت بيماري متفاوت است.

يكي از مهمترين اشكال بيماري، خونريزي داخلي در نواحي مفاصل است كه درصورت تاخير در درمان، منجر به فوت مي شود.

با توجه به گزارش مركز پيشگيري و كنترل بيماري هاي آمريكا، بيش از 20 هزار نفر در اين كشور به اين عارضه مبتلا هستند و هر سال حدود 400 نفر با اين اختلال متولد مي شوند. هموفيلي در مردان شيوع بيشتري دارد و از مادر به فرزند پسر منتقل مي شود.نتايج اين تحقيقات در نشريه Blood منتشر شده است.

علمي (6) ** 9259**1440