درمان نقص سيستم ايمني با ژن درماني

به گزارش گروه اخبار علمي ايرنا از هلث، محققان مركز ملي آلرژي و بيماري هاي مسري دريافتند، ژن درماني مي تواند سيستم ايمني ‏ نوجوانان و جوانان مبتلا به نوع كميابي از نقص سيستم ايمني موسوم به (SCID-X1) را بازسازي كند. اين بيماري موجب جهش ژني به نام IL2RG و در نتيجه مانع مبارزه سلول هاي ايمني بدن با عفونت مي شود. بيماري SCID-X1 اساسا بيماري افراد مذكر محسوب مي شود.
در حال حاضر تنها راه درمان كودكان مبتلا به SCID-X1 پيوند سلول بنيادي است. البته اين شيوه مستلزم دارو درماني در تمام طول زندگي فرد است و مي تواند منجر به بروز مشكلات متعدد ناشي از تداخل دارويي شود.
محققان در جريان اين تحقيق، پنج داوطلب 7 تا 24 ساله مبتلا به SCID-X1 را با استفاده از ژن درماني به همراه شيمي درماني با دوز پايين معالجه كردند. وضعيت سيستم ايمني بدن تمام اين بيماران با وجود پيوند سلول بنيادي از والدين آن ها هرروز بدتر مي شد.
محققان براي انجام اين كار ابتدا از مغز استخوان هر بيمار سلول بنيادي گرفتند و سپس يك ژن سالم IL2RG را جايگزين ژن معيوب كردند. پس از آن بيماران تحت شيمي درماني با دوز پايين قرار گرفتند و در پايان، سلول بنيادي سالم هر فرد به مغز استخوان وي پيوند شد.
در نتيجه اين اقدام محققان، در سيستم ايمني بدن دو نفر از داوطلبان بهبود چشمگيري مشاهده شد و يكي از آن ها پس از گذشت سه سال از دوره درمان، هنوز هم بهبود چشمگيري را نشان مي دهد. اما بيمار ديگر متاسفانه به دليل آسيب هاي قبلي ناشي از بيماري كه به ريه وي وارد شده بود، دو سال پس از درمان جان خود را از دست داد. اين اتفاق، اهميت اقدام زودهنگام براي ژن درماني را يادآوري مي كند.
سه بيمار ديگر كه ظرف شش ماه گذشته به همين شيوه تحت درمان قرار گرفتند، بهبود چشمگيري را در سيستم ايمني نشان داده اند. با توجه به اين كه پيوند سلول بنيادي همواره موفقيت آميز نيست، محققان همچنان به دنبال راه هاي موثرتر و ايمن تر براي ژن درماني هستند.
گزارش كامل اين تحقيقات در پنجاه و هفتمين نشست ساليانه انجمن آمريكايي هماتولوژي در سال 2015 ارائه شد.
علمي (6) ** 9259**1440