به گزارش پایگاه اینترنتی «سی‌نت»، دانشمندان انستیتو چشم کیسی در دانشگاه بهداشت و علوم اورگن آمریکا برای اولین بار از ابزار قدرتمند ویرایش ژن کریسپر در بدن انسان استفاده کردند.
هدف از این کارآزمایی بالینی، تست یک درمان آزمایشی برای بیماری موروثی لبر آموروزیس مادرزادی (Leber congenital amaurosis) بود. این بیماری در اثر یک ژن معیوب ایجاد می‌شود که از بدو تولد یا در همان چند ماه اول حیات باعث نابینایی فرد می‌شود؛ از هر ۴۰ هزار نوزاد یک نفر به این بیماری دچار می‌شود و در زمان حاضر هیچ درمان تایید شده‌ای برای آن وجود ندارد.
محققان در این کارآزمایی دُزی از یک داروی آزمایشی به نام AGN-۱۵۱۵۸۷ را به چشم بیمار تزریق کردند. این دارو ابزار ویرایش ژن کریسپر را به طور مستقیم به سلول‌های موجود در چشم که با این بیماری ژنتیکی درگیر هستند، می‌رساند.
کریسپر می‌تواند راه خود را به درون این سلول‌ها پیدا کرده و ژن معیوب آن‌ها را اصلاح کند. از همه مهم تر این که اصلاح صورت گرفته به این روش دائمی است به این معنا که بیمار در طول عمر خود تنها به تزریق یک دُز از این دارو نیاز خواهد داشت.
در این کارآزمایی بالینی، داروی آزمایشی در مجموع بر روی ۱۸ بیمار تست خواهد شد تا مشخص شود که دقیقا چه میزان از این دارو برای درمان نابینایی در این بیماران کافی است، بدون این که عارضه جانبی به همراه داشته باشد.
نظر شما