درمان نابيناني ناشي از يك بيماري ژنتيكي با ژن‌درماني

به گزارش روز يكشنبه گروه اخبار علمي ايرنا از مديكال ساينس، اين بيماري كه لبر آموروزيس مادرزادي (LCA) نام دارد، بيماري مربوط به شبكيه است و معمولا نوزاد در بدو تولد به آن مبتلاست و به مرور ديد تا نابينايي كامل كاهش مي‌يابد. در حال حاضر هيچ درمان قطعي براي اين عارضه وجود ندارد
مطالعات جديد محققان دانشگاه آيووا نشان مي‌دهد ژن درماني تنها راه درمان اين عارضه است.در اين مطالعه محققان روش ژن‌درماني را روي 29 بيماري مبتلا به LCA مورد بررسي قرار دادند. حدود 93 درصد از بيماران بهبود قابل ملاحظه‌اي داشتند. چشم دو بيمار ديگر نيز نسبت به نور حساسيت پيدا كرد.
اين روش توسط سازمان غذا وداروي آمريكا در حال بررسي و در انتظار تاييديه است. در صورت تاييد اين روش، مي‌توان از آن براي اصلاح 225 جهش ژنتيكي عامل نابينايي استفاده كرد. انحطاط ماكولا يكي از اين موارد است. اين روش كه voretigene neparvovec نام دارد، شامل نسخه اصلاح ژنتيكي شده از يك ويروس بي‌ضرر است. اين ويروس به‌گونه‌اي اصلاح شده كه نسخه سالم ژن را به شبكيه حمل مي‌كند. در اين روش پزشك ميلياردها ويروس اصلاح‌شده را به هر دو چشم بيمار تزريق مي‌كنند. در حال حاضر اين درمان، نابينايي را به طور كامل درمان نمي‌كند؛ بلكه باعث مي‌شود بيمار نور و شكل نور را ببيند.
نتايج اين مطالعه در نشست آكادمي چشم‌پزشكي آمريكا مطرح شده است.
علمي (6) ** 9259**1440
مترجم: سپيده كاشاني** انتشار: گلشن