اولین موش مدل بیماری های هموفیلی رونمایی شد

به گزارش خبرنگار دانشگاه ایرنا، مراسم رونمایی از نخستین موش مدل بیماری هموفیلی، تولید شده با روش ویرایش ژن(كریسپر) در كشور امروز - شنبه - با حضور منصور غلامی در پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیك زیست فناوری و ستاد سلول های بنیادین برگزار شد.
محققان پژوهشگاه ملی مهندسی ژنتیك و زیست فناوری با استفاده از فناوری جدید كریسپر موفق به تولید نخستین موش مدل هموفیلی در ایران تولید شد.
بسیاری از بیماری های مانند هموفیلی انسان ها در موش قابل مدلسازی است. هموفیلی در آزمون های داروهای فاكتور 8 و توسعه روش های درمانی كاربرد دارد.
در این طرح از روش ویرایش ژنوم كریسپر استفاده شد. ابتدا ژن فاكتور 8 مورد تجزیه و تحلیل قرار گرفت و منطقه مناسب برای هدف‌گیری انتخاب شد.
در ادامه RNA های راهنما سنتز و كلون شده و به پیش هسته جنین موش تزریقتزری شد. سپس جنین های دستورزی شده را به رحم موش های مادر خوانده منتقل كردند و بعد از تولد نوزادان با آزمایش های ملكولی و آنالیزهای بیوشیمایی غیرفعال شدن این ژن در موش های حاصل را تایید كرده است.
بیماری هموفیلی A یكی از شایعترین اختلالات خونریزی دهنده وابسته به جنس است كه در اثر نقص یا كمبود در فاكتور 8 انعقادی در پلاسما ایجاد می شود و از هر پنج تا 10 هزار مراد یك نفر و به ندرت زنان به این بیماری مبتلا می شوند. پژوهش های بسیاری برای توسعه روش های نوین درمانی این بیماری ویژه روش های ژن – سلول درمانی در دست انجام است و در این راستا مدل های حیوانی، از جمله مدل موشی هموفیلی A كه در آنها ژن فاكتون 8 انعقادی سركوب شده، علاوه بر فراهم سازی بستر مناسبی برای انجام مطالعات بنیادی بر روی بیماری، در جهت توسعه روش های درمانی و انجام آزمون های پیش بالینی نقش كلیدی ایفا می كنند.
امروزه روش های مبتنی بر نوكلئاز های قابل برنامه ریزی برای حیوانات مدل در حال توسعه هستند و در این میان فناوری كریسپر كه از یك سامانه دفاعی پروكاریوتی مشتق شده، به پژوهشگران اجازه داده است با دقت بیشتر و در زمان كوتاه تر ژن های مورد نظر در حیوانات مدل را مورد هدف قرار دهند.
9492 ** 1200