گروه جامعه ایرنا - تصور کنید شما پدر یا مادر کودکی هستید که به تازگی به دنیا آمده یا سال‌های نخست خود را طی می‌کند، ناگهان متوجه می شوید فرزندتان دچار ضعف عضلانی یا سستی و شل بودن عضلات شده است، روزهای بعد یا همان موقع متوجه بروز مشکلات تنفسی و تجمع ترشحات در گلو و ریه می شوید، یا همزمان و یا به تدریج در بلعیدن غذا یا نوشیدن مشکل پیدا می کند، مدام زمین می خورد و تعادلش را از دست می دهد، نگران وضعیت کودکتان هستید و این نگرانی وقتی به اوج می رسد که با گرفتگی در عروق قلب و ریه و متعاقب آن بروز احساس خفگی یا حتی بدتر فرورفتگی قفسه سینه مواجه شوید.
این شرح حال کلی، فقط بخشی از نگرانی روزهایی است که والدین کودکان مبتلا به بیماری آتروفی عضلانی نخاعی یا SMA دارند، بیماری وردینگ هافمن یا spinal muscular atrophy که به اختصار SMA نامیده می‌شود یک بیماری ژنتیکی است که با گذشت زمان پیشرفت می‌کند و منجر به آتروفی عضلانی می‌شود.
آتروفی ناشی از فلج اعصاب حرکتی عضله به طور ناگهانی به وجود می‌آید، در اثر بیماری یا وارد آمدن آسیب، عصب متصل به بافت آسیب می بیند و در نتیجه آتروفی عصبی، عضله توان حرکت خود را از دست داده و تحلیل می‌رود.
این وضعیت در کودکان مبتلا به SMA گاه از بدو تولد آغاز می شود و تا پایان عمر ادامه دارد، به این ترتیب که عضله اطراف نخاع به مرور تحلیل می روند، یا دچار فلج عصبی می شوند و فرد به تدریج توان حرکت و تعادل خود را از دست می دهد، نخاع انحنا پیدا می کند یا به اصطلاح پزشکان دچار اسکولیوز شده و به قلب و ریه فشار می آورد و فرد در این شرایط مجبور به جراحی نخاع برای بازگشت به حالت اولیه یا کاهش انحنا می شود.
این شرایط را با شدت و حدت همه بیماران SMA تجربه می کنند، اغلب بعد از ۱۳ سالگی در وضعیتی قرار می گیرند که نیاز به جراحی نخاع و رفع انحنا دارند و تمام این روند دارو و جراحی بستگی به تیپ بیماری و میزان پیشرفت آن در فرد دارد.
بیماری SMA چهار نوع دارد که تیپ یک آن از همه شدیدتر بوده و اغلب افراد مبتلا به این تیپ شدیدترین وضعیت را تحمل می کنند و طول عمر آنان نیز کوتاه است؛ در تیپ ۲، بیمار نسبت به نوع یک شرایط آسان تری را تحمل می کند اما اغلب در دچار ضعف عضلانی هستند و بدون حمایت و کمک نمی توانند تعادل خود را حفظ کنند.
در تیپ سه، بیمار اگرچه شرایط بیماری خفیف تری نسبت به ۲ تیپ قبلی را تحمل می کنند اما همچنان دچار ضعف ماهیچه‌ای پیشرفته هستند و فعالیت‌های حرکتی را به تدریج از دست می‌دهند و حتی در طولانی مدت به علت فشاری که نخاع و ستون فقرات با انحنای خود به ریه وارد می کند، دچار عفونت و مشکلات تنفسی می شوند.
در تیپ چهار که اغلب مختص افراد بالای ۱۸ سال است و شیوع کمتری نسبت به سه تیپ دیگر دارد، با پیشرفت خود فرد را در تحرک و تنفس دچار مشکلاتی می کند و بیمار مجبور به طی روند درمان می شود.
درمان بیماری SMA چگونه انجام می‌شود؟
به گفته محمدرضا فلاحت‌کار سخنگوی انجمن بیماران SMA، این بیماری با کمک داروهای خاص قابل کنترل و گاه حتی درمان است اما نزدیک به همه بیماران مبتلا، دچار انحنای نخاع می شوند و آن را پس از ۱۳ سالگی تجربه می کنند که در این شرایط باید تحت جراحی اسکولیوز قرار بگیرند.
وی سخنان خود را اینگونه تکمیل می کند که این جراحی روی بیمارانی که ستون فقرات آنان دچار انحنای نزدیک به ۶۰ درجه شده، ضروری است تا فشاری که به قلب و ریه وارد می شود، کاهش یابد.
در چنین شرایطی سینا علیخانی نوجوان مبتلا به SMA که چهاردهمین پاییز زندگی اش را تجربه می کند و دانش آموز کلاس نهم است، هفته گذشته عمل جراحی اسکولیوز را انجام داد زیرا همانطور که پدر وی نیز به رسانه ها اعلام کرده، به مرور زمان ستون فقرات افراد مبتلا به این بیماری تغییر شکل می دهد و باید با عمل جراحی به فرم اولیه بازگردد.
البته عمل سینا موفقیت آمیز بود و به دلیل درد زیاد ناشی از جراحی در بخش مراقبت‌های ویژه بیمارستان نور افشار تهران بستری شد.
سخنگوی انجمن بیماران SMA در این زمینه به خبرنگار ایرنا توضیح داد که عمل جراحی سینا علیخانی برای اسکولیوز و انحراف ستون فقرات بوده زیرا این انحراف به قلب و ریه فشار وارد می کند.
وی افزود: بیماری سینا از تیپ سه به شمار می آید و جراحی نیز به علت پیشرفت بیماری و انحراف ستون فقرات و به دستور پزشکان انجام گرفته است.
اینکه چرا سینا و جراحی اخیرش مورد توجه رسانه ها قرار گرفت، به نزدیک دو سال قبل بازمی گردد؛ اسفند 1400 بود که تجمع بیماران «اس ام ای» و فریاد بی‌صدای آنان، با حضور غیر منتظره آیت الله سید ابراهیم رییسی رییس جمهور رنگ و بویی دیگر گرفت و امیدی دوباره در رگ های آنان جاری شد.سینا در آن تجمع به نمایندگی از بیماران اس ام آ خواهان تامین داروی این بیماران شده بود.
رئیس جمهور در خصوص روش‌های تامین دارو برای بیماران خاص از جمله SMA دستور داد، داروی مورد نیاز بیماران در اسرع وقت برای یک دوره زمانی میان‌مدت و بلندمدت تهیه و با سازوکار مناسب در اختیار خانواده بیماران قرار گیرد و همزمان مراکز دانشگاهی و دانش‌بنیان نیز، اثربخشی آن را مورد بررسی قرار دهند تا بعد از اتمام این دوره، تصمیمات لازم در این زمینه اتخاذ شود.
رئیسی، بیماران خاص را فرزندان خود و اعضای دولت دانست و گفت: دولت رسیدگی و تامین داروهای بیماران به ویژه بیماری‌های خاص را وظیفه خود می‌داند و باید هر کاری که برای کاهش آلام خانواده‌ها و درمان فرزندان‌شان لازم است انجام شود.
در این دیدار آیت الله رییسی ضمن ابراز همدردی با خانواده‌های بیماران اطمینان داد که دولت برای رفع مشکلات دارو و درمان کشور بویژه بیماران خاص مانند از جمله بیماران «اس ام ای» همه توان خود را بکار خواهد گرفت. پس از آن بود که سینا به عنوان سفیر بیماران SMA شناخته شد.
فرجام دستور دل گرم کننده رییس جمهور برای بیماران SMA
سخنگوی انجمن بیماران SMA درباره شرایط بیماران و درمان آنها با بیان اینکه این بیماری پیش رونده است گفت: بیماری با دارو به طور ۱۰۰ درصد متوقف و حتی در شرایطی منجر به بهبود شرایط فرد مبتلا می شود.
فلاحت کار با بیان اینکه حدود ۲ سال قبل رییس جمهور دستور تامین داروی این گروه بیماران را تا دو سال صادر کرد، افزود: در پی دستور رئیس جمهور، وزارت بهداشت اولویت درمان را به بیماران زیر 11 سال داد که اثربخشی دارو بیشتر است و البته سینا مشمول این اولویت نمی شد و بیماری او پیشرفت کرد.
وی با بیان اشاره به اینکه اکنون داروی ایرانی بیماران اس ام آ نیز تامین شده است، افزود: در اولویت جدید، بیماران زیر 20 سال در اولویت دریافت قرار دارند.
وی خواستار آن شد که با تامین دارویی بهتر بیماران بتوان بیماران بالای 20 سال را نیز مشمول دریافت دارو قرار داد.
در این ارتباط وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشکی چنین توضیح داده است که سینا در هفته نخست آذرماه با تشخیص و معرفی پزشک متخصص، کاندیدای دریافت نوع خوراکی داروی ریسدیپلام شد که سهمیه این دارو به وی اختصاص یافته است؛ با توجه به نتایج اثربخشی داروهای مبتلایان به SMA با تصویب ستاد تدابیر ویژه دارویی وزارت بهداشت، بیماران ۱۱ تا ۲۰ ساله، از جمله سینا علیخانی مشمول دریافت دارو بوده اند.
بر این اساس، این بیماران با ویزیت مجدد به دو گروه خوراکی و تزریقی تقسیم بندی شدند و در پنجم آذرماه (حدود ۲۰ روز پیش)، داروهای وی با ابلاغ سازمان غذا و دارو از طریق دانشگاه های علوم پزشکی در سراسر کشور تخصیص یافت.
تامین داروی بیماران SMA برای اولین بار توسط دولت سیزدهم
آنچه مسلم است، اینکه در دولت سیزدهم برای نخستین بار صدای درد و رنج بیماران مبتلا به SMA و خانواده هایشان شنیده شد و گام های عملی برای تسکین بخشی از درد و آلام آنان برداشته شد.
آنطور که رئیس سازمان غذا و دارو گفته است: در صورت همکاری دستگاه‌های دیگر در تامین منابع مالی و ارزی مورد نیاز و اثبات هزینه اثربخشی، تامین داروی بیماران SMA ادامه خواهد داشت.
حیدر محمدی درباره روند تامین داروی این گروه از بیماران نادر چنین توضیح داد: تامین داروهای جدید SMA از ۶ سال گذشته مطالبه خانواده این بیماران بود، با وجود هزینه‌های سنگین، این دارو برای نخستین بار در دولت سیزدهم با دستور رئیس جمهور محترم به قید فوریت وارد کشور شد.
بیشتر بخوانید:
وعده ای که با دستور رئیس جمهور محقق شد/بیماران اس ام ای دغدغه هزینه بالای دارو نداشته باشند
وی با بیان اینکه داروهای جدید این بیماران در دنیا در مرحله مطالعات بالینی بوده و هنوز هزینه اثربخشی و مجوز نهایی آن به تایید نرسیده است، خاطر نشان کرد: تولیدکننده این داروها نیز محصول خود را در مرحله مطالعات بالینی به فروش رسانده است.
معاون وزیر بهداشت تاکید کرد: پس از معاینه این بیماران توسط پزشک متخصص مغز و اعصاب کودکان و تجویز داروی مد نظر اعم از تزریقی و یا خوراکی، سازمان غذا و دارو داروی مورد نیاز بیمار را بر اساس اولویت اعلامی معاونت درمان، به داروخانه شهر محل سکونت بیمار ارائه و در اختیار آنها قرار می‌گیرد.
محمدی افزود: اولین محموله وارداتی برای اولویت اول یعنی کودکان زیر ۱۱ سال توزیع و هزینه اثربخشی دارو همزمان مورد بررسی قرار گرفت. در مرحله دوم گروه سنی ۱۱ تا ۲۰ سال مشمول دریافت دارو بودند که به تازگی در حال توزیع است و تاکنون تعداد کثیری از این بیماران بر اساس اولویت‌های اعلام شده داروی خود را تحویل گرفته‌اند.
نظر شما