موفقيت ژن درماني در توقف خونريزي بيماران مبتلا به هموفيلي بي

به گزارش پنجشنبه گروه علمي ايرنا، هموفيلي از بيماري‌هاي ارثي به شمار مي رود كه توان بدن براي ايجاد لخته و انعقاد خون براي جلوگيري از خونريزي در صورت پاره شدن رگ مختل مي شود.
هموفيلي «آ» (هموفيلي نوع كلاسيك)(نقص فاكتور انعقادي هشت) شايعترين شكل اين اختلال است.
بيماري هموفيلي «بي» در نتيجه حذف يا كاهش سطح فاكتور ۹ (factor IX) فعال در خون ايجاد مي‌شود.
فاكتور 9 يك عامل منعقدكننده خون در افراد مبتلا به هموفيلي بي است.
به گزارش پايگاه اينترنتي «مديكال پرس» آمريكا، محققان بيمارستان فيلادلفيا در آمريكا در آزمايشي متوجه شدند كه تزريق داخل وريدي يك ويروس بي ضرر حامل ژني براي ساخت فاكتور 9، بيماران را قادر مي سازد با توليد سطوح پايداري از اين عامل انعقاد كننده خون از اپيزودهاي ناتوان كننده خونريزي جلوگيري كنند.
آنها متوجه شدند بيماران با دريافت اين تزريق ديگر به استفاده از درمان هاي پيشگيرانه نيازي ندارند؛ ژن درماني نياز بيماران را به تزريق هاي داخل وريدي فاكتور ساختگي انعقاد خون، تقريبا برطرف مي سازد.
در اين آزمايش 10 مرد يك تزريق داخل وريدي از يك ويروس بي ضرر حامل ژني براي ساخت فاكتور 9 دريافت كردند.
محققان متوجه شدند كبدهاي اين افراد تا 18 ماه بعد به طور متوسط 34 درصد سطح عادي فاكتور 9 مي سازد.
آنها در مجله The New England Journal of Medicine نوشتند اين ميزان به اندازه اي است كه 9 نفر از اين 10 بيمار هيچ اپيزود خونريزي نداشته اند.
علاوه بر اين، هشت نفر از اين 10 بيمار ديگر به تزريق چند روز يكبار فاكتور 9 نياز نداشتند.
پيش از اين آزمايش هاي ژن درماني براي هموفيلي بي به خوبي انجام نمي شد؛ زيرا سيستم هاي ايمني بدن بيماران اين سلول هاي تغيير يافته يا سلول هايي را كه به اندازه كافي فاكتور 9 نمي ساختند از بين مي برد.
فقط 20 درصد بيماران مبتلا به هموفيلي، به شكل بي اين بيماري مبتلايند اما تلاش ها براي استفاده از ژن درماني براي شايع ترين نوع اين بيماري كه هموفيلي نوع آ است همچنان ادامه دارد.
هموفيلي به ندرت در زنان ديده مي شود زيرا وابسته به كروموزوم X است.
علمي**2038*1961*
مترجم: درنا محمديان* انتشار: مريم مسعود
براي اطلاع از اخبار متنوع علمي و فناوري، با كانال علمي ايرنا در تلگرام همراه شويد:
irnaelm@
ttps://telegram.me