قابلیت‌های بالقوه ژن درمانی برای درمان بیماری‌های عصبی

به گزارش پایگاه خبری مدیکال اکسپرس، ژن درمانی یک روش تجربی محسوب می‌شود که دربرگیرنده جایگزینی ژن‌های خاص به‌منظور جلوگیری از بروز بیماری‌ها است. در این روش معمولا از یک ویروس غیرفعال برای انتقال محموله ژنتیکی به درون سلول‌ها استفاده می‌شود. ممکن است محققان با استفاده از این روش، یک ژن جهش یافته را با یک نسخه سالم از آن ژن جایگزین کنند یا ژن عامل بیماری را غیرفعال کنند یا یک ژن جدید را به بدن اضافه کنند تا بتواند با بیماری مقابله کند.
این روش یک شیوه امیدبخش برای درمان بیماری‌هایی مانند آلزایمر، بیماری‌های عصبی، پارکینسون و ALS است که تا کنون به عنوان بیماری‌های غیرقابل درمان شناخته می‌شدند.
برخی از نتایج تحقیقات در این زمینه عبارتند از:
- توسعه یک رویکرد درمانی جدید به‌منظور برنامه‌ریزی مجدد سلول‌های گلیال برای تبدیل آن‌ها به نورون‌های حرکتی
- رساندن یک آنتی بادی مهندسی شده به مغز که قادر است سموم موجود در مغز افراد مبتلا به آلزایمر را شناسایی کرده و مانع آسیب مغزی آن‌ها شود
- توسعه روش‌های درمانی جدید برای درمان بیماری‌های عصبی از طریق دست‌ورزی ویروس‌های بی‌خطر به‌ منظور دارورسانی به مغز  
- رساندن ژن‌ها به سیستم عصبی مرکزی بیماران مبتلا به پارکینسون که منجر به توصیف ژن بلند مدت شده و آثار هدفمندی بر عصب دوپامین برجای گذاشت
- توسعه یک روش جدید که قابلیت تولید سلول‌های پروژنیتور عصبی را در مقیاسی بزرگ‌تر از گذشته برای انجام ژن درمانی  در اختیار می‌گذارد
مشروح این دستاوردها در نشست سالانه انجمن علوم اعصاب با عنوان Neuroscience ۲۰۱۹  ارائه شده است.